CAR-T w autoimmunizacji: pierwsze pacjentki z toczniem i zapalną miopatią leczone terapią komórkową w Magdeburgu
W Uniwersyteckiej Klinice Magdeburg (Universitätsmedizin Magdeburg, UMMD) rozpoczęto przełomowe badania kliniczne nad zastosowaniem terapii CAR-T u pacjentów z ciężkimi chorobami autoimmunologicznymi. Po raz pierwszy w Niemczech, we współpracy ze szpitalem specjalistycznym Helios Fachklinik Vogelsang-Gommern, przeprowadzono leczenie dwóch pacjentek cierpiących na układowy toczeń rumieniowaty (SLE) oraz idiopatyczną zapalną miopatię (IIM) z zastosowaniem terapii CAR-T.
Terapia CAR-T, oparta na genetycznie zmodyfikowanych limfocytach T, umożliwia celowane niszczenie komórek immunologicznych odpowiedzialnych za rozwój chorób autoimmunologicznych. Obecne badania opierają się na nowoczesnych koncepcjach immunoterapii komórkowej, rozwijanych przez międzynarodowe zespoły badawcze, w tym zespół kierowany przez prof. dr. med. Dimitriosa Mougiakakosa, dyrektora Kliniki Hematologii, Onkologii i Terapii Komórkowej UMMD.
Prof. Mougiakakos podkreślił znaczenie badań, mówiąc: „To ogromny krok naprzód. Gratulacje dla całego zespołu, który w krótkim czasie stworzył warunki do prowadzenia tak złożonych badań klinicznych w Magdeburgu. Mamy nadzieję, że w przyszłości będziemy mogli leczyć więcej pacjentów z Saksonii-Anhaltu i innych regionów.”
Rozpoczęcie badań stanowi również formalne uznanie UMMD jako ośrodka badań nad immunoterapiami komórkowymi. Projekt wspierany jest finansowo z funduszy EFRE (Europejski Fundusz Rozwoju Regionalnego) w ramach programu ZELLTHEMA. Dzięki tej inicjatywie udało się stworzyć zaplecze kadrowe i infrastrukturalne do realizacji badań klinicznych w fazie wczesnej, których celem jest kliniczne wdrożenie nowoczesnych terapii komórkowych i dążenie do ich dopuszczenia do stosowania oraz szerszego udostępnienia pacjentom.
„Liczymy na immunologiczny restart. Terapia CAR-T może okazać się obiecującą opcją leczenia chorób autoimmunologicznych opornych na dotychczasowe terapie. To duży postęp, że nasi pacjenci mogą uzyskać dostęp do terapii wykraczających poza obecne standardy leczenia” – zaznaczył prof. dr hab. med. Eugen Feist, kierownik Eksperymentalnej Reumatologii UMMD oraz ordynator Kliniki Reumatologii i Immunologii Helios Fachklinik Vogelsang-Gommern.
Pacjentki zostały poddane terapii w nowo utworzonej jednostce CAR-T, powstałej specjalnie na potrzeby badań naukowych. Projekt badawczy ma charakter interdyscyplinarny i obejmuje współpracę specjalistów z zakresu hematologii, onkologii, terapii komórkowej, reumatologii oraz medycyny transfuzjologicznej.
„Zainwestowaliśmy wiele wysiłku w rozbudowę naszych możliwości badawczych. To ogromna satysfakcja, że mogliśmy już rozpocząć leczenie pierwszych pacjentek. Teraz trzymamy kciuki za skuteczność terapii i powrót do życia bez objawów i bez potrzeby dalszego leczenia farmakologicznego” – powiedziała dr Mirjeta Berisha, ordynator Kliniki Hematologii, Onkologii i Terapii Komórkowej UMMD oraz kierownik jednostki badawczej.
UMMD w ostatnich latach zasłynęła z indywidualnych prób leczenia rzadkich chorób autoimmunologicznych, takich jak miastenia czy immunologiczna plamica małopłytkowa (ITP). Uruchomienie pierwszych badań CAR-T w schorzeniach reumatologicznych oznacza kolejny etap – dążenie do szerokiego klinicznego zastosowania terapii komórkowych także w immunologii klinicznej.
Obecnie prowadzone są badania kliniczne terapii CAR-T u pacjentów z SLE, twardziną układową, IIM oraz miastenią. Planowane jest także rozszerzenie badań na kolejne wskazania, w tym stwardnienie rozsiane. Osoby zainteresowane udziałem w badaniach proszone są o kontakt z ośrodkiem badawczym w Magdeburgu.
Źródło: Universitätsmedizin Magdeburg
